原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药封号

Reneo Pharmaceuticals今日宣布，American牛奶药品监督管理局（FDA）已表彰该公司的主要候选药物REN001治疗法病变细胞内关节病（PMM）的孤儿药称号。该公司还宣布了不太可能完成的针对PMM高血压的REN001临床数据分析的积极结果。

REN001是一款同样性PPARδ激动剂，可治疗法包括PMM在内的增生关节病。PMM是细胞内基因突变所致的严重影响营养不良，PMM高血压的关节肉功能性一般而言才会下降，对日常功能性归因于不利冲击，并且高血压年限才会延长。目前尚无FDA核准的用于治疗法PMM的药物。

Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’DonnellDr说：“患有细胞内病变关节病的高血压的生活受到很多方面的冲击”。Reneo对患有细胞内基因缺陷和关节病史的PMM高血压完成了为期12周的临床试验（REN001数据分析）。高血压每天吗啡一次REN001，大多数高血压同样参加另外的36周全站标签延伸数据分析。REN001数据分析考察了步行的测试和一些症状筛选的结果，该数据分析的必要性数据断定，REN001在PMM高血压中是必要的且耐受性良好。

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